Once de los doce participantes del ensayo mostraron mejoras significativas, y tres alcanzaron niveles de audición normales
Un avance médico sin precedentes abre nuevas esperanzas para la infancia con sordera profunda.
Una terapia génica experimental, denominada DB-OTO, logró que niños con pérdida auditiva causada por una alteración genética pudieran volver a oír, incluso susurros.
De los 12 participantes del ensayo clínico, 11 presentaron mejoras auditivas clínicamente significativas tras recibir el tratamiento, y tres recuperaron una audición dentro de los rangos normales.
Aunque el tratamiento todavía se encuentra en fase de investigación y no cuenta con aprobación regulatoria, los resultados marcan un hito en la medicina auditiva.
El estudio y su alcance
Los resultados se publicaron en The New England Journal of Medicine y fueron presentados en la conferencia anual de la Academia Estadounidense de Otorrinolaringología-Cirugía de Cabeza y Cuello.
El ensayo, denominado CHORD, incluyó a pacientes pediátricos de entre 10 meses y 16 años con sordera profunda provocada por variantes del gen otoferlina (OTOF), una de las principales causas de pérdida auditiva hereditaria.
Cada niño recibió una única administración intracoclear de DB-OTO, un procedimiento similar al de la implantación coclear, lo que permite su aplicación incluso en bebés pequeños.
Nueve participantes fueron tratados en un solo oído y tres en ambos.
Resultados alentadores y sin efectos graves
El tratamiento fue bien tolerado por todos los pacientes, sin registrarse efectos adversos graves vinculados al fármaco.
Solo se reportaron síntomas vestibulares transitorios —como mareos o náuseas— que se resolvieron por completo.
A las 24 semanas, nueve de los participantes lograron un umbral auditivo igual o inferior a 70 decibelios, considerado clínicamente relevante, ya que permite percibir sonidos naturales sin necesidad de implante coclear.
En el seguimiento prolongado, ocho niños mantuvieron o mejoraron su audición hasta las 72 semanas posteriores al tratamiento.
Oír susurros por primera vez
Seis niños lograron escuchar el habla suave sin dispositivos de asistencia, y tres fueron capaces de oír susurros, un nivel equiparable a una audición normal.
Uno de los participantes que no había alcanzado el umbral esperado a las 24 semanas mejoró luego hasta alcanzar una sensibilidad auditiva casi normal a las 48 semanas.
Los resultados también mostraron avances notables en el desarrollo del habla y la comprensión del lenguaje, con niños que pudieron identificar palabras sin apoyo visual y responder a sonidos lejanos o en ambientes ruidosos.
Una nueva era en la medicina auditiva
El DB-OTO actúa sobre la sinaptopatía auditiva asociada al gen OTOF, que afecta la comunicación entre las células ciliadas internas del oído y el nervio auditivo, aunque las células sensoriales estén intactas.
Hasta ahora, este tipo de sordera se consideraba irreversible.
El doctor Lawrence R. Lustig, presidente del Departamento de Otorrinolaringología de la Universidad de Columbia, destacó que los resultados son “rápidos, consistentes y duraderos”.
“Esto realmente representa una nueva era en el tratamiento de la pérdida auditiva”, afirmó.
El tratamiento fue desarrollado por la biotecnológica Regeneron y, de confirmarse su eficacia y seguridad, podría revolucionar las terapias para la sordera genética infantil, reduciendo la necesidad de implantes cocleares.
El ensayo CHORD continúa reclutando pacientes en España, Alemania, Reino Unido y Estados Unidos, y sus próximas fases buscarán validar los resultados a mayor escala.