El Ministerio de Salud cerró un acuerdo con Novartis para acceder a Zolgensma, el medicamento más caro del mundo, con una reducción de casi la mitad respecto al valor que se pagaba en la justicia. La terapia, destinada a bebés con AME, busca frenar el deterioro neuromuscular y mejorar su expectativa de vida.
La atrofia muscular espinal (AME) constituye un grupo de enfermedades genéticas que afectan progresivamente a las neuronas motoras, células encargadas de controlar los movimientos de brazos, piernas, rostro, tórax, garganta y lengua. La pérdida de estas neuronas produce debilitamiento y desgaste muscular que compromete funciones vitales como hablar, caminar, tragar y respirar.
En este contexto, el Ministerio de Salud de la Nación anunció la compra de 12 kits de Zolgensma, la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de la AME. Cada dosis se adquirió a USD 1,1 millones, una cifra que representa casi la mitad de lo que se abonaba previamente en procesos judiciales, donde el costo ascendía a USD 2,1 millones. Además, implica una baja respecto al valor de 2023, cuando se pagaban USD 1,3 millones por unidad.
El acuerdo con Novartis Argentina incluye un modelo de riesgo compartido, que distribuye el pago en cinco transferencias condicionadas a resultados clínicos medidos durante cuatro años. Así, se busca garantizar la efectividad del tratamiento y optimizar la inversión pública.
El ministro de Salud, Mario Lugones, destacó: “La AME es una enfermedad genética poco frecuente que en su forma más grave puede causar la muerte antes de los dos años de vida. Esta terapia permite tratar a bebés de hasta 9 meses, deteniendo la pérdida de neuronas y mejorando funciones motoras y respiratorias”.
El acceso a la medicación está regulado por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (CONAME), que determina los criterios médicos sin distinción de cobertura. Desde el acuerdo ya se aplicaron diez dosis en el país.
La terapia consiste en una única infusión intravenosa de una hora, que reemplaza el gen SMN1 mutado o ausente, esencial para la supervivencia de las neuronas motoras. Sin tratamiento, más del 90% de los niños afectados por la forma más severa de AME fallecen o requieren asistencia mecánica para respirar antes de los dos años.
La estrategia adoptada por Argentina, con negociaciones basadas en evidencia científica y transparencia, la posiciona como referente regional en el acceso a medicamentos de alto costo. El Ministerio de Salud subraya que este esquema evita la judicialización, asegura equidad en la cobertura y refuerza el rol del Estado en la incorporación de tecnologías innovadoras para enfermedades poco frecuentes.
Finalmente, especialistas remarcan que el diagnóstico precoz resulta clave. Herramientas como la pesquisa neonatal permitirían detectar la enfermedad en etapas tempranas y comenzar la terapia antes de que aparezcan los síntomas más graves, modificando de manera significativa la evolución de la patología.