🔬 Por primera vez en la historia, especialistas del Moorfields Eye Hospital de Londres han logrado devolver la vista a niños nacidos con una forma grave de ceguera infantil llamada amaurosis congénita de Leber (LCA). Esta enfermedad, causada por un defecto en el gen AIPL1, impedía a los pequeños distinguir incluso entre la luz y la oscuridad.
🧬 El tratamiento consistió en inyectar copias sanas del gen en la retina de un ojo mediante una cirugía de apenas 60 minutos. El gen suministrado es vital para el funcionamiento de los fotorreceptores, células que transforman la luz en señales eléctricas que el cerebro convierte en visión.
🧑⚕️ El profesor James Bainbridge explicó que el procedimiento busca “reactivar la sensibilidad de la retina” y que en cuestión de semanas o meses los niños empezaron a mostrar mejoras significativas. “Algunos niños incluso son capaces de leer y escribir después de la intervención, algo que no se esperaría en absoluto sin tratamiento”, señaló.
📈 Los resultados, publicados en The Lancet, han sido calificados como sorprendentes por las familias de los menores. Los padres destacaron la mejora en la movilidad, independencia y reconocimiento de formas, caras e imágenes.
👁️ Actualmente, se están llevando a cabo más estudios para confirmar estos hallazgos preliminares y abrir la puerta a futuros tratamientos que podrían cambiar la vida de miles de personas con condiciones similares.
💡 Curiosidad: La terapia genética es un avance reciente, pero el concepto de utilizar genes para tratar enfermedades fue planteado por primera vez en la década de 1970. Sin embargo, no fue hasta 1990 que se realizó el primer ensayo clínico exitoso de terapia génica en seres humanos. 🌿🔬